El medicamento más caro del mundo tiene un precio final que supera los dos millones de dólares y no, no es la Spinraza, como recientemente se viralizó en redes sociales, es un tratamiento denominado Zolgensma.
El pasado 10 de julio se viralizó en redes sociales el caso de un fármaco que fue llevado hasta una clínica en México supuestamente custodiado por dos personas de seguridad, así como un policía por tener un precio de 3 millones 575 mil 585 pesos mexicanos.
Tanto la Zolgensma como la Spinraza son utilizados para tratar la Atrofia Muscular Espina (AME), una enfermedad neuromuscular hereditaria autosómica recesiva, lo que significa que tanto padre como madre deben portar el gen responsable para que el bebé nazca con ese diagnóstico.
La AME provoca una pérdida progresiva de fuerza muscular derivado de la afectación de las neuronas motoras de la médula espinal, lo que impide que las señales nerviosas se transmitan correctamente a los músculos y, por ende, la muerte, puesto que termina dañando la posibilidad de tragar y respirar.
Se estima que uno de cada 10 mil recién nacidos padecen ese mal y viven en promedio solo hasta los dos años de edad; sin embargo, es posible, a través del medicamento génico, reemplazar el material genético mutado que causa la enfermedad.
Por ello fueron inventados los medicamentos en cuestión, mismos que tratan la raíz genética de la AME al remplazar el gen SMN1 faltante o el que no funciona con una copia funcional de un gen SMN humano.
En el caso particular de Zolgensma, lo anterior lo consigue a través de un vector, en otros términos, un “portador” con el virus AAV9 que viaja lo suficientemente rápido hasta las células neuronas motoras y entrega el nuevo gen que fue reemplazado en el ADN del virus.
Los resultados del ensayo clínico correspondientes arrojan que 13 de 19 pacientes llegaron a los 14 meses sin ventilación pertinente. Posteriormente 10 de 21 pacientes lograron sentarse sin apoyo, lo que es significativo pues no se esperaba que ninguno lo consiguiera.
La farmacéutica responsable de la creación, Novartis, decidió lo que vale el medicamento: 2.1 millones de dólares, o sea, 41 millones 748 mil 630 en 2019, lo que hace a Zolgensma el medicamento más caro del mundo.
